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博鳌乐城成功引进治疗肝豆状核变性药物曲恩汀

作者:佚名 来源: 日期:2022-3-22 13:37:42 人气:

  近日,博鳌乐城维健罕见病临床医学中心成功独家引进治疗肝豆状核变性(Hepatolenticular Degeneration)的罕见病药物“曲恩汀(TRIENTINE HYDROCHLORIDE)”。该药物在海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区的可及,将为国内众多肝豆状核变性的患者群体带来,满足许多患者群体对新药需求的向往,切实改善患者的身体健康,提高生活质量。

  据介绍,肝豆状核变性是一种常染色体隐性遗传病,又称威尔逊氏病(英文:Wilsons Disease,WD)。在国内,这一患者群体有一个可爱、亲切的名字,叫“铜娃娃”。该病由位于第13 号染色体的 ATP7B 基因突变导致体内铜离子转运及排泄障碍,铜在肝脏、神经系统、角膜、肾脏等脏器蓄积,出现一系列临床表现,可累及多个脏器。发病年龄多为 3~60 岁, 也有 8个月及 70多岁发病的患者报道。

  目前,针对该病的治眼皮跳测吉凶疗目的是减少铜摄入,铜吸收,排出体内多余的铜,维持体内铜代谢平衡。所以,对于患者来说,一经诊断,应及早治疗,在医生指导下终身低铜饮食和药物治疗。

  曲恩汀(商品名:TRIENTINE HYDROCHLORIDE)是一种螯合剂,为口服胶囊,用于结合和去除体内的铜来治疗肝豆状核变性。该药于1982年被美国食品药品监督管理局(FDA)批准,适用于对不能耐受青霉胺的肝豆状核变性患者的治疗,且不良反应较青霉胺轻。

  此前许多患者群体为了获取该药物,只能通过代购等特殊途径购买此药。这为患者的健康带来一定的风险,药物的可及性也很难有持续性的保障。现在,曲恩汀药物可以通过博鳌乐城国际医疗旅游先行区的“先行先试”创新政策可及,不仅缓解了亟需该药物治疗的患者需求;同时,也推动了更多的罕见病创新药物在国内的落地。

  

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